国度医保局今日颁布最新医保药品目录调整了局。这次调整新增了15种罕见病用药，使医保覆盖的罕见病药物从65种增长到80种，涉及脊髓性肌萎缩症、法布里病、戈谢病等多种疾病。

最受关注的是诺西那生钠注射液的大幅降价。该药用于医治脊髓性肌萎缩症（SMA），单针原价约70万元，经过医保交涉后降至3.3万元，降幅超过95%。

罕见病患者群体对此反映热烈。一位SMA患儿的母亲在社交媒体上含泪讲话："这个药救了我们家。以前一年药费近百万，此刻医保报销后自付不到两万，终于看到了但愿。"

但仍有大量罕见病尚未获得有效医治药物或药物未纳入医保。全国约有2000万罕见病患者，目前能获得有效医治的不到一半。医保部门暗示将持续推动罕见病用药的可及性改善工作。